一、適應癥：系統(tǒng)性硬化癥
“人脂肪間充質(zhì)干細胞注射液”（代號：AG1001），適應癥是系統(tǒng)性硬化癥。
受理號：CXSL2300204
藥品名：人脂肪間充質(zhì)干細胞注射液
適應癥：系統(tǒng)性硬化癥
系統(tǒng)性硬化癥（Systemic Ssclerosis, SSc）以皮膚和內(nèi)臟器官纖維化、硬化為主要特征。2018年，系統(tǒng)性硬化癥正式納入我國《第一批罕見病》目錄，為第112種疾病。
AG1001是以北京協(xié)和醫(yī)院臨床研究及專利技術為依托進行引進開發(fā)的干細胞治療藥物，開發(fā)過程采用嚴格的質(zhì)控體系和制備技術，確保產(chǎn)品質(zhì)量和生物學效能均一、穩(wěn)定，臨床前研究中獲得了良好的安全性與有效性數(shù)據(jù)。AG1001在免疫調(diào)節(jié)、抗纖維化和促血管生成等方面的功能研究和臨床試驗探索，可以對抗系統(tǒng)性硬化癥發(fā)病的三個病理軸，是一種極具潛力的治療系統(tǒng)性硬化癥的新型藥物，臨床應用潛力巨大。
“人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液”（受理號：CXSL2300202），適應癥是自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)。
受理號：CXSL2300202
藥品名：人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液
適應癥：自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）
人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液是通用型干細胞制劑，源自健康年輕成人供者骨髓，全程在模擬人體真實生理環(huán)境——低氧條件下培養(yǎng)，臨床擬用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP），按照境內(nèi)藥品申請注冊，屬于治療用生物制品1類。
肺泡蛋白沉積癥（PAP）是一種以肺泡表面活性物質(zhì)在肺泡巨噬細胞和肺泡腔內(nèi)異常沉積導致呼吸困難為主要特征的彌漫性肺疾病。主要包括自身免疫性、遺傳性或先天性和繼發(fā)性，其中自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）最為常見，占 PAP患者的90%。臨床表現(xiàn)多樣，可從無明顯臨床癥狀到危及生命的嚴重呼吸衰竭不等。
目前，肺泡蛋白沉積癥（PAP）的標準治療為全肺灌洗術，即通過機械性沖洗，去除積聚于肺泡腔內(nèi)的磷脂物質(zhì)，使肺泡功能得以恢復。但該程序技術治療有益卻不能治愈，具有高侵入性，并且可能發(fā)生不可預見的并發(fā)癥。目前尚無批準的用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）的藥物，研發(fā)安全有效的治療藥物，是當前未被滿足的臨床需求。
總結：
截至2023年6月12日，國內(nèi)共有75款干細胞藥物臨床試驗申請獲得受理，共有59項IND獲準默許進入臨床試驗（臨床試驗默示許可）。
自身免疫性疾病影響了世界上5%~8%的人口，給患者造成了巨大的痛苦，其中女性受到的影響尤為嚴重。在臨床前和臨床試驗中，科學家一直努力探索間充質(zhì)干細胞的治療潛力，以期證明對自身免疫病治療的安全性和有效性。涉及病種包括：類風濕性關節(jié)炎、多發(fā)性硬化、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、炎癥性腸病、銀屑病等。
相信不久的將來，以前許多難治或者治不好的疾病或許都可以通過干細胞移植的方式得到有效的治療。
參考資料 [1]http://www.cde.org.cn/
